如何通俗准确地区分FDA的四类新药加速审批途径？

检验之星

请教各位，四类新药加速审批途径各自考察的侧重点是什么？获得的优惠政策孰优孰劣？如果能够举例说明就更好了。谢谢！

附，FDA四类新药加速审批途径描述：
“快速通道”针对的是用于治疗严重疾病且临床或非临床数据显示具有填补临床用药空缺的新药或是被认定为抗感染的新药申请。

“突破性疗法”针对的是用于治疗严重疾病且初步临床试验数据显示对现有疗法具有明显改善重要临床终点表现的新药。

“加速批准”针对的是用于治疗严重疾病且对现有疗法具有优势且显示具有改善代理终点表现的新药。

“优先审评”针对的是用于治疗严重疾病且一旦获得批准，对现有疗法的安全性或有效性具有显着改善的新药，可以是首次新药申请，也可以是已上市药品的疗效补充申请或是开展儿科用药研究而修订说明书的补充申请、被认定为抗感染的新药、治疗某些热带疾病的新药。

原文地址：https://www.zhihu.com/question/41765121

清风寡欲

最近医疗卫生政策研究人员撰文呼吁美国 FDA 采取更多措施，加强其抗癌药加速审批计划，包括不再根据无进展生存期或总体缓解终点来批准抗癌药，以及制定自动撤销缺乏临床获益证据的抗癌药的标准。
9 月 14 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇观点文章[1] 称 FDA 最近关于加速审批的指南草案“朝着正确方向迈出了一步”，但也指出指南中与试验设计和终点相关的遗留问题。FDA 于今年 3 月发布了题为“支持肿瘤治疗药加速批准的临床试验考量”的指南草案，将随机对照试验（而非单臂试验）确定为支持抗癌药加速批准的“首选方法”。
观点文章中指出，“额外的措施可以促进支持早期获得潜在有效的抗癌药，确认药物可以改善加速患有加速批准适应症患者的治疗结局以及确保患者不会不必要地接触那些具有未经证实的获益且通常会带来重大风险的药物之间的适当平衡。”
FDA 的加速审批计划近年来一直受到审查，因为一些研究表明，通过该途径批准的药物并没有提供较高的治疗价值，并且在没有表现出临床获益的情况下仍留在市场上。
观点文章指出，单臂试验只有在“特殊情况”涉及对没有其它治疗选择的极罕见癌症表现出“显著效果”的情况下，才能成为加速审批的基础。文章作者认为，即使在这些情况下，FDA 也应该根据完全缓解率而不是总体缓解率来批准，因为部分缓解是“药物活性的不可靠标志”。
作者还呼吁 FDA 不要允许使用无进展生存期作为长期终点来确认临床获益，并指出无进展生存期并不是总生存期或生活质量的有效替代指标。“在单一试验方法下，如果一种药物已经获得加速批准并上市销售，我们相信只有使用经过验证的工具衡量的总生存期或生活质量才应该是可接受的长期临床终点，试验应该能够评估这些终点。”
研究人员还建议对用于加速审批的研究的试验设计进行修改。例如，他们建议对照组干预措施应使用“最佳可用治疗”，而不是适当的可用治疗。他们还敦促 FDA 建立“参数”，以便在确证性试验未发现临床获益证据时自动撤销药物适应症。
[1] Gyawali, B., Kesselheim, A. S., & Ross, J. S. (2023). The Accelerated Approval Program for Cancer Drugs—Finding the Right Balance. New England Journal of Medicine.
识林-椒
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长长的路

FDA有四条特别的审批程序：
优先审批Priority Review
突破性疗法Breakthrough Therapy
加速批准Accelerated Approval
快速通道Fast Track
其中，快速通道、突破性疗法及优先审评：资格认定；加速批准为批准途径。
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清风寡欲

目前，FDA共有4种新药审评通道方式：
快速通道( fast track)、突破性疗法通道(
breakthrough)、优先审评(priority review)、加速审批(accelerated approval)。

1. 快速通道
在药物研发的任何阶段，制药企业可以主动申请快速通道审评。该审评方式是用来促进和加速用于治疗严重疾病且有可能解决无法满足目前医疗需求药物的审评方式，能够加速新药的研发和审评。对进入快速通道的药物，FDA
将进行早期介入，就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的效果。另外，制药企业还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。2013
年共有10 种新药通过快速通道方式进行审批，占全部新药的37． 04%。
2. 突破性疗法通道 是2012 年9 月FDA 首创的一种新药审评方式，2013
年首次使用该审评方式加快药物审批。与快速通道一样，都是为了加速严重或致死性疾病药物的研发与审批，而不同点在于取得认定所需要提供的证据。突破性疗法通道的认定需满足两个条件:药物适应症是严重或致死性疾病，以及有证据显示目标药物在某一重要临床终点上明显优于现有药物。突破性疗法通道的认定比快速通道更加严格，享有快速通道的所有优势，能得到FDA
更加密切的指导。2013 年通过突破性疗法通道审评的药物有3 种，占年度获批新药总量的11．
11%。通过该方式获批的新药包括Gzzyva，Imbruvica 和Sovaldi。
3 优先审评 优先审评适用于目标药物有优于现有治疗手段的可能。FDA 为优先审评制定的目标时限为6
个月，而标准审评是10 个月。优先审评不仅针对适应症为严重疾病的药物，也适用于治疗普通疾病的药物。2013 年通过优先审评的药物有10
种，占全部获批新药的37．
04%。这些药物包括:Adempas，Dotarem，Gazyva，Gilotrif，Imbruvica，Kadcyla，
Olysio，Sovaldi，Tivicay 以及Xofigo。
4 加速审批 加速审批旨在使患者早日得到重要的新药治疗。2013 年有2
种新药采用了加速审批方式，约占2013 年获批新药总量的7． 41%。获得加速审批资格的新药是Imbruvica 和Polalyst。
以上内容参考自：
张华吉，郭述金，孙　玲，温庆辉，程　保. 2013年美国FDA批准新药简析[J].中国新药杂志.
2014,23(6):619-622.

Dxy: hinavy 的总结


参考文献：
Fast Track, Breakthrough Therapy,Accelerated Approval and Priority Revie-Expediting Availability of New Drugsfor Patients with Serious Conditions
http://www.fda.gov/forconsumers/byaudience/forpatientadvocates/speedingaccesstoimportantnewtherapies/ucm128291.htm2014-05-05 09:38