政策破冰！FDA官宣：海外临床数据可直接用于IVD上市申请
2026-1-12 11:22|
编辑: 沙糖桔|
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评论: 0|来源: 诊断科学
摘要: 建立国际统一的数据标准、投资数据治理能力、开展跨国真实世界研究将成为新的竞争壁垒
诊断科学获悉，FDA最新指南为IVD企业打开国际化数据通路——明确接受来自美国以外的真实世界数据（RWD），只要能够证明其与美国患者人群和医疗实践具有足够相关性。
“我们正在消除不必要的障碍，这些障碍一直阻碍我们使用强大的真实世界证据。”FDA专员Marty Makary在近期表态中如是说。这一表态在FDA于2025年12月17日发布的最终指南中得到了具体体现，该指南首次从监管层面系统性地明确了海外RWD的接受标准和评估框架。对拥有国际化布局的IVD企业而言，这一政策变革意味着重大的战略机遇。长期以来，海外临床数据在美国监管审批中面临重重障碍，企业往往需要在美国重复开展临床试验。如今，FDA的这一指南为数据全球化时代提供了明确的监管路径。FDA在新指南中明确扩展了RWD的地理适用范围，首次系统性阐述了使用美国以外RWD支持监管决策的可行性标准。根据指南第四部分，FDA认可RWD可来自多种国际来源，包括海外登记库、医院系统的电子健康记录（EHR）、保险索赔数据等。指南特别指出，评估RWD适用性的关键不在于数据来源的地理位置，而在于其“相关性和可靠性”——即数据是否能够充分反映目标人群特征、医疗实践环境以及临床结局。这一政策转变在指南附录B的Example 1中得到了具体体现。该案例描述了一个植入式设备利用单一国家的海外登记库数据作为主要临床证据支持PMA申请。重要的是，该登记库包含数百名患者超过两年的随访数据，这些数据与美国患者人群和医疗实践具有足够的可比性。FDA在指南中强调，数据全球化并不等于自动接受。申办者必须提供充分证据证明海外数据与美国意向使用人群的相关性，包括人群demographics、疾病严重程度、医疗标准等方面的可比性分析。FDA为海外RWD的接受设置了明确的科学标准，核心在于证明数据与美国临床实践的相关性和可泛化性。指南第五部分详细规定了评估RWD相关性的四个关键维度：数据可用性、可链接性、时效性和可泛化性。对于海外数据，可泛化性评估尤为重要——申办者需要系统分析源数据与国家目标人群在临床实践、医疗标准、患者特征等方面的差异及其对研究结果的影响。医疗实践差异分析成为重要环节。FDA要求申办者评估海外医疗环境与美国在诊疗标准、治疗模式、随访规范等方面的差异。例如，某些国家可能使用不同的诊断标准或治疗指南，这些差异可能影响临床结局的解读。指南还强调时序相关性的重要性。海外数据必须反映当前的临床实践环境，过时的数据即使质量再高，也可能因为医疗技术进步而失去参考价值。申办者需要提供证据证明数据采集时间范围内相关医疗实践没有发生重大变化。成功利用海外RWD需要遵循完整的实施路径，数据质量证明成为核心要求。指南要求申办者提供海外数据采集质量的详细证明，包括数据完整性、准确性、一致性等方面的量化证据。在Example 1案例中，申办方成功证明了海外登记库具有“足够的数据采集方法来确保关键变量的完整性、准确性和跨机构一致性”。数据采集方法标准化是关键。FDA建议使用共同数据采集表格、标准化定义框架，并实施数据清理和交叉引用程序。这些措施有助于确保数据质量达到临床研究标准，尽管数据来源于常规医疗实践。对于海外数据，版本控制和数据溯源尤为重要。申办者需要记录数据来源的版本变更历史，并提供从数据采集到分析使用的完整审计轨迹。这些要求确保数据的透明度和可追溯性，增强监管机构对数据质量的信心。这一政策变革将显著降低IVD企业进入美国市场的时间和资金成本，重构国际化战略的经济账。根据指南透露的数据，自2016年以来已有超过250个医疗器械的上市前授权包含了RWE，而同期药品/生物制品仅有35个。这一差距表明，医疗器械（包括IVD）在应用RWE方面已经走在了前列，海外数据的接受将进一步扩大这一优势。时间成本节约尤为显著。传统上，IVD企业需要在美国重新开展临床试验，整个过程通常需要3-5年。利用海外现有数据，企业可以将申报时间缩短至1-2年，显著加速产品上市进程。对于罕见病IVD产品，这一政策的价值更加突出。海外数据使得患者招募不再受地域限制，企业可以利用国际多中心数据满足样本量要求，解决罕见病临床试验患者招募难的痛点。FDA在指南中明确表示，这一变革是为了落实《2022年食品和药物综合改革法案》（FDORA）第3629条的要求，体现了监管机构对数据全球化趋势的积极适应。对IVD企业而言，这意味着需要重新评估数据战略：建立国际统一的数据标准、投资数据治理能力、开展跨国真实世界研究将成为新的竞争壁垒。那些能够率先实现数据全球化布局的企业，将在新一轮国际竞争中占据先发优势。随着这一指南的实施，IVD行业正迎来数据驱动的新时代——地理边界正在被数据打破，科学价值成为唯一通行证。
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